Un médicament prometteur contre la dystrophie musculaire de Duchenne
Un médicament novateur pourrait se révéler efficace dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), maladie génétique rare provoquant une dégénérescence musculaire grave.
En effet, une équipe de recherche de l’Université Ã山ǿ¼é a découvert un composé expérimental, le K884, capable de stimuler les capacités réparatrices naturelles des cellules souches musculaires. Les traitements actuels peuvent ralentir la dégénérescence des muscles, mais ils n’attaquent pas le mal à sa racine.
La DMD touche environ un garçon sur 5 000 dans le monde. Souvent, elle confine l’adolescent au fauteuil roulant et provoque des complications mettant en jeu le pronostic vital chez le jeune adulte.
« Parce qu’ils ne font pas que ralentir la dégénérescence, mais renforcent la capacité de réparation des muscles, les médicaments qui stimulent la fonction des cellules souches musculaires peuvent améliorer la qualité de vie du patient. Ils peuvent rétablir la fonction musculaire et, ainsi, redonner au patient une partie de son autonomie », explique Natasha Chang, professeure adjointe au Département de biochimie de l’Université Ã山ǿ¼é et auteure en chef de l’étude.
Des muscles plus forts grâce aux cellules souches
Mis au point par une entreprise de biotechnologie, , pour le traitement du cancer et des maladies métaboliques, le médicament n’est homologué dans aucune indication pour l’instant. Dans l’étude préclinique qui nous intéresse, on le mettait à l’essai pour la première fois dans la DMD.
L’équipe de recherche a examiné au microscope des cellules souches musculaires atteintes de la DMD provenant d’êtres humains et de souris pour voir comment elles réagissaient au médicament. Elle a constaté qu’en bloquant certaines enzymes, ce dernier permettait aux cellules souches de se développer pour former du tissu musculaire fonctionnel.
« Le K884 est particulièrement prometteur, parce qu’il agit avec précision. Il cible les cellules atteintes de la DMD, mais n’agit pas sur les cellules souches musculaires saines », explique la Pre Chang.
Contrairement à la thérapie génique, qui cible des mutations génétiques bien définies et ne convient pas à tous les patients, le K884 agit au niveau cellulaire. Ainsi, il stimule la régénération musculaire, quelle que soit la mutation à l’origine de la maladie. Ce traitement pourrait donc convenir à toutes les personnes atteintes de DMD, ajoute la chercheuse.
La DMD sous un jour nouveau
Publiés dans , les résultats de l’étude viennent, à l’instar d’autres données, remettre en cause les hypothèses antérieures sur la cause de la DMD.
« On a toujours cru que cette maladie était un problème musculaire causé par l’absence d’une protéine, la dystrophine, explique Natasha Chang. Mais les études récentes, dont la nôtre, montrent que le rétablissement de la fonction des cellules souches est tout aussi important pour la régénération des muscles. »
L’équipe entend continuer d’étudier le médicament, en particulier son innocuité et ses effets à long terme, tout en explorant des composés apparentés, dont certains en sont déjà au début des essais cliniques chez l’être humain.
³¢â€™Ã©t³Ü»å±ð a été financée par le Réseau de cellules souches, Vaincre Duchenne Canada, les Instituts de recherche en santé du Canada, la Fondation Richard-et-Edith-Strauss Canada et la Fondation Aclon.
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L’article « », par Yiyang Liu et al., a été publié dans la revue Life Science Alliance.
